美国 FDA 批准基因编辑猪肾人体移植临床试验，有望缓解器官短缺危机

IT之家最新报道显示，美国两家生物技术公司——United Therapeutics和eGenesis，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，正式展开基因编辑猪肾人体移植临床试验。

这一重要进展正值美国面临器官短缺问题日益严峻之际。据统计，目前有超过10万人在等待器官移植，其中超过9万人需要接受肾脏移植。

报道指出，United Therapeutics近日宣布获得批准，并计划首批招募6名患有终末期肾病的参与者。随着初期试验成果，参与者数量有望扩大至50人。预计，首例猪肾移植手术将于2025年中期实施。

United Therapeutics的执行副总裁莱伊・彼得森（Leigh Peterson）对获批表示乐观，认为这是增加移植器官供应的关键里程碑。试验将研究经基因改造后的猪肾移植到人体受体的可行性。该技术自2021年起开始研究，最初针对脑死亡患者，后逐步转向活体患者。

另一家竞争对手eGenesis公司在2024年12月也获得FDA批准，启动独立研究涉及3名肾衰竭患者，这些患者在未来五年内可能难以获得已故捐赠者肾脏。该研究旨在深入了解猪肾脏治疗等待移植名单上患者的适用性和有效性。

跨物种器官移植（即异种移植）一直是医学界的追求目标，但长期以来面临多重挑战。尽管早期涉及灵长类动物的尝试遇到重大阻碍，但随着基因编辑和免疫系统管理技术的发展，该领域再次受到关注。由于猪具有生长迅速、繁殖量大且在人类食物供应链中发挥成熟作用，因此被认为是理想的器官捐赠者。

两公司强调了对试验参与者进行长期监测的重要性，特别关注生存率、肾功能以及动物源性疾病（人畜共患病）的风险。考虑到跨物种器官移植的复杂性，这些因素至关重要。

值得注意的是，在2024年11月25日，来自阿拉巴马州的53岁女性托瓦娜・卢尼（Towana Looney）接受了United Therapeutics提供的猪肾移植。截至本周二，她保持着接受猪肾移植后存活时间最长的纪录，已成功存活71天。另外，马里兰州的David Bennett于2022年接受了猪心脏移植，但存活时间仅为60天。

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